即使价格腰斩，能支付得起的中国患者还是寥寥。

一针139万元，这是降价后的售价。降价两个多月后，2026年8月24日，中国最贵药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）终于在天津开出了首张处方。

这是一款用于治疗血友病B的创新药，也是中国首个获批上市的基因替代疗法药物。它由信念医药研发，于2025年4月在中国获批上市，最初定价高达279万元。即便一年多后价格腰斩，它还是中国最贵的药。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者常被称为「玻璃人」，因为平时轻微的磕碰或活动，就可能诱发关节和肌肉出血，严重时甚至危及生命。

信玖凝的机制是，用重组腺相关病毒（rAAV）载体将改造过的凝血因子Ⅸ基因包裹起来，再通过静脉输注进入体内，让肝脏成为凝血因子的「加工厂」，从而帮助患者凝血。与传统疗法需要终身服药相比，信玖凝的优势在于「一次给药、长期获益」，只需要单次给药，就能实现体内凝血因子长期稳定表达。

不过，高昂的定价让该药的销售之路并不轻松。一位血液科医生直言，即使降价超五成，超百万元的价格也使很多患者望而却步。

负担得起吗？

开出第一张处方后，市场关心信念医药是否得到了一款明星单品。据上海浦东科委官微消息，第一个使用患者用药顺利，当前凝血因子IX因子活性水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标。

长期以来，血友病B的标准治疗主要依赖凝血因子替代疗法，患者往往需要终身用药，重症患者还要长期接受预防性输注。信玖凝临床数据显示，26例患者接受治疗52周后，年化出血率降至0.6，较优效界值5.0明显下降，80.8%患者未出现出血事件。

然而，北京病痛挑战公益基金会发布的报告显示，接近90%的患者愿意选择基因治疗，但支付意愿中位数仅为5万至8万元。2025年7月信玖凝首发定价每2ml单瓶9.3万元，最高支付费用为279万元。与海外同类产品290万至350万美元相比已便宜很多，但与患者实际支付能力相比仍是天文数字。直到2026年6月信念医药下调价格后，咨询用药的患者才多了起来。

一位血液科临床医生表示，他在临床中感受到许多血友病患者经济状况不好，95%以上的家庭不一定能负担得起。按疗效付费、分期付费等可能是解法。若将传统疗法时间拉长至20年、30年，实际用药负担不一定比信玖凝低。但信玖凝需一次性支付，若能分期或按疗效付费，患者买单意愿可能更高。

此外，目前信玖凝最长随访时间为五年，未来10年、15年药效能否保持尚无结论，这也是患者顾虑之一。加上血友病并非无药可医，凝血因子替代疗法已是成熟标准治疗并纳入医保，患者无需一次花费那么多即可获得有效治疗。

商业化怎么走

作为信念医药目前唯一一款上市产品，信玖凝的销售直接关系到公司命运。2023年10月，信念医药与武田中国达成商业化合作，但2026年8月双方宣布终止合作。信念医药原本战略是出让前端营销，与跨国药企或大型本土药企达成独家商业化授权。其A型血友病用药已授权给远大生命科学。

现在，信念医药需自己负责信玖凝商业化。血友病B作为罕见病，国内已诊断登记患者3782例，成人中重度患者1763例，潜在符合基因治疗标准者仅约600例。销售团队重在精准触达患者，需联合临床专家进行学术推广。作为AAV基因治疗企业，信念医药要跨过极高的市场教育门槛。

信念医药最近一次融资是2022年3月完成的1.2亿美元C轮融资，多年未进行大规模一级市场融资，更需自我造血能力。但BD交易带来的首付款和里程碑款无法形成稳定经营性现金流。

截至2026年5月底，信玖凝已纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保。此外，公司代表于9月9日现身2026年商保创新药目录协谈现场。2025年首版商保创新药目录通过率不足16%，信念医药曾受挫。如果核心产品不能在这两年内通过商业保险或医保谈判实现规模化变现，公司将面临极大资金续航考验。

第一张处方只是开始，对于一次性高值疗法，探索患者可及、可负担的支付方案，对患者和信念医药同样重要。