一项三期临床试验结果让mRNA技术一夜回到全球医药行业舞台的最中央。

当地时间8月19日，美国疫苗公司莫德纳（Moderna）和知名跨国药企默沙东（MSD）宣布，评估mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合PD-1抑制剂Keytruda（K药）用于完全切除的IIB-IV期黑色素瘤患者辅助治疗的3期INTerpath-001试验取得积极结果。

这是首个也是唯一一个证明在无复发生存期（RFS）和无远处转移生存期（DMFS）方面比单独使用K药具有统计学意义和临床意义的联合治疗方案。intismeran autogene也成为全球首个三期临床取得成功的mRNA癌症疫苗。

受该消息影响，莫德纳8月19日盘前涨超110%，盘中最高涨超180%，收涨176.97%。默沙东当日美股收涨12.6%。A股创新药板块大涨，百克生物、康希诺、沃森生物、智飞生物等多股涨停。港股方面，思路迪医药盘中最高涨近130%，云顶新耀盘中最高涨幅近90%。

在两家美国公司公布三期临床试验的积极结果后，国内外医药行业对mRNA癌症疫苗的讨论热度高涨。有观点认为：「有可能开启癌症治疗的新浪潮」，也有人评价这次联手K药属于「石破天惊的一跃」。

2023年的诺贝尔生理学或医学奖就颁给了mRNA技术的研究者。mRNA技术因新冠疫苗而被人熟知，但在新冠疫苗之前，大部分关于mRNA疫苗的早期工作都集中在癌症方面。与通常意义上用于预防疾病的疫苗不同，癌症疫苗的意义是治疗。

mRNA的全称是信使核糖核酸，其作用是给细胞传递「生产蛋白质的指令」。mRNA癌症疫苗是给细胞传递「生产癌细胞特有抗原的指令」，让免疫系统学会识别癌细胞，从而精准攻击肿瘤。癌症疫苗属于个性化、定制化的药物，可根据患者肿瘤内独特的突变组合，为每位患者设计、训练并激活免疫系统来识别和对抗癌症。

此次公布积极结果针对的是黑色素瘤。2022年全球新发黑色素瘤约33.2万例，死亡约5.9万例。莫德纳相关负责人表示，如果该疫苗获得监管机构批准，到明年预计有数千名患者将受益。公司相信这一疗法还将应用于肾癌、胰腺癌、膀胱癌甚至肺癌。

值得一提的是，一度被奉为「抗癌神药」的CAR-T也属于定制疗法，但CAR-T疗法目前主要应用于血液肿瘤方面，而mRNA癌症疫苗在实体瘤方面展示了潜力。

莫德纳和默沙东还未公布具体的细节，包括患者在癌症无进展情况下生存了多久以及平均生存时间，更多数据细节有待之后公布。

《华尔街日报》指出，这一结果标志着个性化mRNA癌症疗法首次在后期试验中取得成功。投资者和研究人员将密切关注该疫苗最终展现出的有效性和耐受性。

目前的mRNA癌症疫苗是「一人一药」的个性化疫苗，成本较高，制备周期较长。未来的发展方向是「通用型mRNA肿瘤疫苗」。

国内方面，云顶新耀拥有自主知识产权和全球权益的mRNA技术平台，已形成肿瘤治疗性疫苗与in vivo CAR-T两大技术方向，其个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已完成首次人体临床数据读出。石药集团已构建包括mRNA在内的八大技术创新研发平台，立项启动针对HPV16/18的mRNA治疗性疫苗研发，并将管线延伸至结直肠癌、胰腺癌等实体瘤领域。思路迪聚焦肿瘤新抗原疫苗，其自主研发的肿瘤抗原预测平台3D-PreciseAg可基于患者个体化突变生成定制化治疗方案。

在莫德纳和默沙东公布积极结果之前，mRNA癌症疫苗赛道并未受到太大关注，部分合作也缺少公开的后续进展。